临床试验设计论坛——多方汇聚改良设计方案，深刻洞察产出优秀成果

科学、严谨的高质量临床研究需要研究者和统计师共同完成，协作研究设计的科学性和可行性。中国医学科学院阜外医院徐波教授介绍，心血管介入临床研究类型包括首次人体（FIM）研究、随机对照临床试验（RCT）、单组目标值（OPC）研究等，以上研究均需要进行统计学考虑。相互学习对方的专业知识，是研究者与统计师合作的基础。研究者与统计师合作设计临床研究的过程，也是两个团队提高的过程。研究者与统计师团队，在合作过程中形成了共同的语言（像恋人一样产生了默契），才能完成高质量临床研究。

中国医学科学院阜外医院王杨教授指出，在RCT研究中，计算样本量的过程不是简单的数值输入，需要考虑是否与研究假设与研究真正的目标能否对应。RCT研究设计要有清晰明确的目标，研究者需要把研究的问题转化为相应的研究假设，具体到方案中，需要有相应的设计要素，如PICO原则，明确目标人群，设置入选/排除标准，有评价指标和评价方式等。这些要素都明确之后，才能够从统计学角度去考虑样本量的问题。样本量承载的是所有试验设计的综合考量。确定样本量之后，要按照研究计划开展的样本量去开展试验，来收集数据。试验数据完成分析之后，要将分析后的结果与样本量估算进行对比，判断能否回答初始的研究问题，解决最开始的研究假设。

北京大学临床研究所阎小妍教授介绍，观察性临床研究包括队列研究、病例对照研究、病例报道/系列、临床经验等。在真实世界研究中，控制混杂/偏倚是设计分析的要点。在横断面研究中，因果数据发生在同一时间点，需阐明调查时间点，因为横断面研究缺乏时间先后顺序，所以判断因果关系结论时要谨慎。此外，还需考虑抽样是否有代表性，保证样本所获得的结论外推性。若涉及疾病诊断，需要明确诊断概念。混杂因素和质控也是需要关注的要点之一。队列研究中，需要考虑对于概念和适用范围是否清晰，研究对象的选择与暴露分组的标准是否规范，各组间的可比性和均衡性，结局判定标准的统一性等等。

浙江大学医学院附属第二医院胡新央总结了几点临床研究方面的实战经验。首先，研究的设计需要必要的前期积累，解决重大的科学问题。实验设计方面，选用RCT还是队列研究、优效还是非劣效设计、终点事件的设定等等问题需要反复讨论论证。需要注重实施过程中的细节和规范，规范的流程是关键，组织架构是质量控制的灵魂。除此之外，高质量的临床研究还需要密切的团队协作和大量的时间投入。